استعراض خيارات العلاج الإضافية
العلاج العلاجي الوحيد ل myelofibrosis الأساسي (PMF) هو زرع الخلايا الجذعية ، ومع ذلك ، ينصح هذا العلاج للمرضى عالية المخاطر والمتوسطة فقط. حتى في هذه المجموعة ، يمكن للعمر وغيره من الحالات الطبية أن تزيد من المخاطر المرتبطة بالزرع مما يجعله أقل من مجرد فكرة العلاج. بالإضافة إلى ذلك ، لن يكون لدى جميع الأشخاص الذين لديهم اختطار PMF ذي المخاطر العالية والمتوسطة متبرع مناسب لزرع الخلايا الجذعية (الشقيقة المتطابقة أو المتبرع غير المتوافق).
من المستحسن أن يتلقى الأشخاص الذين يعانون من PMF منخفض المخاطر علاجًا يهدف إلى تقليل الأعراض المصاحبة للمرض.
ربما نصح طبيبك أن زرع الأعضاء ليس هو الخيار الأفضل لك ، أو لا يمكن تحديد أي مانح مناسب ، أو أنك لم تتسامح مع علاجات الخط الأول الأخرى من PMF. بطبيعة الحال ، قد يكون سؤالك التالي - ما هي خيارات العلاج الأخرى المتاحة؟ لحسن الحظ ، هناك العديد من الدراسات الجارية التي تحاول إيجاد خيارات علاج إضافية. سنراجع بعض من هذه الأدوية لفترة وجيزة.
مثبطات JAK2
كان Ruxolitinib ، وهو مثبِط JAK2 ، أول علاج مستهدف تم تحديده لـ PMF. ارتبطت الطفرات في جين JAK2 مع تطور PMF.
Ruxolitinib هو العلاج المناسب للأشخاص الذين يعانون من هذه الطفرات الذين لا يستطيعون الخضوع لزرع الخلايا الجذعية. لحسن الحظ ، وجد أنه مفيد حتى في الأشخاص الذين ليس لديهم طفرات JAK2.
هناك أبحاث جارية تبحث عن تطوير أدوية مماثلة (مثبطات JAK2 الأخرى) التي يمكن استخدامها في علاج PMF وكذلك الجمع بين ruxolitinib والأدوية الأخرى.
موميلوتينيب هو مثبط آخر JAK2 يدرس لعلاج PMF. أشارت الدراسات الأولية إلى أن 45 في المائة من الأشخاص الذين تلقوا ماميلوتينيب قد انخفض في حجم الطحال.
كان حوالي نصف الأشخاص الذين خضعوا للدراسة تحسناً في فقر الدم لديهم ، وكان أكثر من 50 في المائة قادرين على وقف علاج نقل الدم. نقص الصفيحات (انخفاض عدد الصفائح الدموية) قد يتطور ويمكن أن يحد من الفعالية. سيتم مقارنة Momelotinib إلى ruxolitinib في دراسات المرحلة 3 لتحديد دورها في علاج PMF.
الأدوية المناعية
Pomalidomide هو دواء مناعي (الأدوية التي تغير نظام المناعة). وهي مرتبطة بالثاليدوميد وليناليوميد. بشكل عام ، يتم إعطاء هذه الأدوية مع بريدنيزون (دواء الستيرويد).
وقد تم بالفعل دراسة ثاليدوميد وليناليوميد كخيارات العلاج في PMF. على الرغم من أن كلاهما يظهر فائدة ، إلا أن استخدامها غالباً ما يكون محدود بسبب الآثار الجانبية. تم تطوير Pomalidomide كخيار أقل سمية. بعض المرضى لديهم تحسن في فقر الدم ولكن لم يشاهد أي تأثير في حجم الطحال. نظرا لهذه الفائدة المحدودة ، هناك دراسات جارية تبحث في الجمع بين polmalidomide مع عوامل أخرى مثل ruxolitinib لعلاج PMF.
الأدوية الوراثية
عقاقير جينية هي الأدوية التي تؤثر على التعبير عن جينات معينة بدلا من تغييرها جسديا. فئة واحدة من هذه الأدوية هي وكلاء hypomethylating ، والتي من شأنها أن تشمل azacitidine و decitabine.
هذه الأدوية تستخدم حاليا لعلاج متلازمة خلل التنسّج النقوي . الدراسات التي تبحث في دور azacitidine و decitabine هي في المراحل المبكرة. الأدوية الأخرى هي مثبطات هيستون deacetlyase (HDAC) مثل givinostat و panobinostat.
ايفيروليموس
Everolimus هو دواء يصنف كمثبط mTOR kinase ومثبطات المناعة. هي إدارة الغذاء والدواء (FDA) المعتمدة لعلاج عدة أنواع من السرطان (سرطان الثدي ، سرطان الخلايا الكلوية ، أورام الغدد الصماء العصبية ، الخ) ومنع رفض الأعضاء في الأشخاص الذين تلقوا زراعة الأعضاء (الكبد أو الكلى). يؤخذ ايفيموليموس عن طريق الفم.
تشير الدراسات الأولية إلى أنه يمكن أن تقلل الأعراض ، حجم الطحال ، فقر الدم ، عدد الصفائح الدموية وعدد خلايا الدم البيضاء.
Imetelstat
تمت دراسة Imetelstat في العديد من أنواع السرطان و myelofibrosis. في الدراسات المبكرة ، فقد تسببت في مغفرة (علامات وأعراض المتوفاة من PMH) في بعض الناس مع PMF المتوسطة أو عالية المخاطر.
إذا لم ترد على علاج الخط الأول ، فإن التسجيل في تجربة سريرية يمكن أن يمنحك إمكانية الوصول إلى علاجات جديدة. حاليا ، هناك أكثر من 20 تجربة سريرية لتقييم خيارات العلاج للأشخاص الذين يعانون من تليف المثانة. يمكنك مناقشة هذا الخيار مع طبيبك.
> المصادر:
> Cervantes F. كيف أعالج myelofibrosis الابتدائي. دم. 2014؛ 124: 2635-2642.
> Geyer HL and Mesa RA. علاج الأورام النقوية: متى ، أي وكيل ، وكيف؟ دم. 2014؛ 124: 3529-3537.