يمكننا الآن إعادة برمجة أجسامنا
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية FDA على العلاج بالعلاج الجيني لأول مرة ، وهو تحرك تاريخي في سجلات الطب. العلاج الجديد - Kymriah (tisagenlecleucel) - يستخدم الخلايا التائية المعدلة لمكافحة سرطان الدم.
إن موافقة Kymriah بمثابة نذير للموافقة على أشكال أخرى من العلاج الجيني التي ستحارب السرطان وأمراض خطيرة أخرى باستخدام نهج جديد ومثير: إعادة برمجة الجسم من خلال وسائل اصطناعية.
العلاج الجيني المستندة إلى الخلايا
يشير العلاج الجيني المستند إلى الخلية إلى ممارسة إدخال مواد وراثية جديدة إلى مجموعة محددة من الخلايا ثم إعادة إدخال هذه الخلايا المعدلة في الجسم. مرة واحدة في الجسم ، يمكن لهذه الخلايا الجديدة إنتاج البروتينات التي تساعد في مكافحة السرطان أو غيرها من الأمراض الخطيرة.
يتضمن Kymriah إدخال الخلايا التائية المعدلة وراثيا - وهو نوع من الخلايا اللمفاوية ، أو خلايا الدم البيضاء - في الجسم. هذه الخلايا التائية المعدلة تتعرف على خلايا اللوكيميا وتهاجمها.
العلاج الجيني أفضل من العلاج الكيميائي لأن العلاجات الجينية أقل سمية. يؤثر العلاج الكيميائي على الجسم كله ويسبب تأثيرات ضارة على مستوى الجسم. مع العلاج الجيني القائم على الخلية ، يتم غرس الخلايا المعاد تصميمها محليا ومحاربة الأورام على وجه التحديد.
بالإضافة إلى كونه شكلا من أشكال العلاج الجيني ، فإن Kymriah هو أيضا عامل مناعي. العلاج المناعي يعزز قوة الجهاز المناعي لعلاج المرض.
وأوضح Kymriah
من الناحية الفنية ، يعتبر Kembriah الخاص بشركة Novartis مستضدًا تجريبيًا لمستقبلات المستضد الخيميائي (CAR) يستخدم لعلاج الخلايا المنكسرة أو المقاومة (أي المقاومة للعلاج) B-cell lymphoblastic leukemia.
Kymriah هو شكل من أشكال العلاج المناعي حسب الطلب حيث يتم جمع الخلايا التائية الخاصة بالمريض أولاً ثم يتم إرسالها إلى مركز التصنيع.
يتم حصاد الخلايا التائية باستخدام إجراء يسمى leukapharesis.
في مركز التصنيع ، يتم تعديل هذه الخلايا T لتشمل جينًا يرمز إلى تعبير CAR. ثم يتم إدخال هذه الخلايا المعدلة مرة أخرى في المريض. مرة واحدة في الجسم ، تستهدف CARs مستضد معين يسمى CD19 الذي يقع على سطح خلايا سرطان الدم وقتل هذه الخلايا السرطانية. مرة واحدة في الدم ، تنمو هذه الخلايا التائية المعدلة وتتوسع للقضاء على السرطان في غضون أسبوعين أو ثلاثة أسابيع.
اعتمد الخبراء في إدارة الأغذية والأدوية FDA على موافقتهم على Kymriah على ذراع واحدة من تجربة سريرية من المرحلة الثانية ، حيث تلقى 63 من الأطفال والمراهقين والشبان الذين يعانون من سرطان الدم الليمفاوي الحاد المعاد انتشاله من B-cell جرعة واحدة من العلاج. من هؤلاء المشاركين ، 83 في المئة ذهبت إلى مغفرة بعد ثلاثة أشهر. علاوة على ذلك ، بقي 75 بالمائة من المرض بعد ستة أشهر. الأهم من ذلك ، تم منح Kymriah التسميات ذات الأولوية وعلاج الاختراق من قبل FDA.
اللوكيميا الليمفاوية الحادة هي سرطان النخاع العظمي والدم. يتسبب في جعل الجسم خلايا ليمفاوية غير طبيعية. هذه الخلايا الدموية غير الطبيعية تكتظ بسرعة خلايا الدم السليمة في النخاع العظمي. نحن بحاجة إلى خلايا الدم لدينا للبقاء على قيد الحياة.
عندما ينخفض عدد خلايا الدم الطبيعية بشكل كبير ، يمكن أن يحدث الموت.
على الرغم من أن كبار السن يستطيعون تطوير ALL ، إلا أنه في المقام الأول مرض للأطفال. حوالي 90 في المئة من الأطفال الذين يعانون من ALL يدخلون بعد العلاج. تمت الموافقة على Kymriah لاستخدامها في المرضى الذين تقل أعمارهم عن 25 سنة والذين لديهم إما سرطان التي تتكرر أو سرطان مقاومة للعلاج.
مخاوف حول Kymriah
أحد الأعراض الجانبية السلبية لأي نوع من العلاج بالأجسام المضادة أحادية النسيلة هو متلازمة الإفراز السيتوكيني ، وهو تفاعل تسريب يسمى أيضًا العاصفة السيتوكينية. السيتوكينات هي بروتينات صغيرة تفرزها الخلايا ولها تأثيرات على الخلايا الأخرى.
في معظم الناس ، أعراض متلازمة إطلاق السيتوكين خفيفة أو معتدلة ويمكن علاجها بسهولة. تشمل هذه الأعراض ما يلي:
- ضغط دم منخفض
- إعياء
- عدم انتظام دقات القلب
- صداع الراس
- حمة
- غثيان
- قشعريرة برد
- طفح جلدي
- الحلق
- صعوبة في التنفس
ومع ذلك ، فإن المرضى المصابين بسرطان الدم - مثل ALL - يكونون أكثر عرضة للإصابة بعواصف سيتوكينية شديدة مع أعراض تهدد حياتهم. لهذا السبب ، يجب إجراء عمليات ضخ في المراكز ذات الحجم الكبير مع أخصائيين مدربين لإدارة المضاعفات الخطيرة مثل عاصفة سيتوكين.
وأخيرا ، من المتوقع أن يكلف Kymriah حوالي 500،000 دولار. ومع ذلك ، لا يزال العلاج باستخدام Kymriah أرخص من زرع نخاع العظم ، والذي يستخدم عادة في علاج سرطان الدم.
كلمة من
الانتكاس الحراري أو الحر هو مرض مميت. توفر موافقة Kymriah الأمل لبضع مئات من الشباب في الولايات المتحدة الذين ليس لديهم خيارات العلاج المتبقية. وقد أثبتت فعاليتها في التجارب السريرية. ومع ذلك ، كانت التجارب السريرية محدودة المدة ، ويبقى أن نرى ما إذا كانت Kymriah يمكن أن تحفز على الإبطاء مدى الحياة.
بعبارات شاسعة ، فإن موافقة هيئة الغذاء والدواء FDA على شكل من أشكال العلاج الجيني لأول مرة تشرح في عصر جديد من الطب: عصر يمكننا فيه إعادة برمجة خلايانا لمحاربة السرطان والأمراض الفتاكة الأخرى.
> المصادر:
> Breslin S. متلازمة الإفراج السيتوكين: نظرة عامة وتداعيات التمريض. المجلة السريرية للتمريض الأورام. 2007؛ 11: 37-42.
> كولويل J. لوحة OKs CAR T Therapy لسرطان الدم. اكتشاف السرطان. 27 يوليو 2017.
> FDA News Release. موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تقدم العلاج الجيني الأول إلى الولايات المتحدة. 30 أغسطس 2017.
> عالية KA. العلاج الجيني في الطب السريري. In: Kasper D، Fauci A، Hauser S، Longo D، Jameson J، Loscalzo J. eds. Harrison's Principles of Internal Medicine، 19e New York، NY: McGraw-Hill؛ 2014.
> Klepin HD، Powell BL. اضطرابات الخلايا البيضاء. In: Halter JB، Ouslander JG، Studenski S، High KP، Asthana S، Supiano MA، Ritchie C. eds. Hazzard's Geriatric Medicine and Gerontology، 7e New York، NY: McGraw-Hill.