قانون الأدوية اليتيمة لدعم الأمراض النادرة

كيف يتم تحفيز البحث والتطوير لعقاقير اليتيم

ما هو الدواء اليتيم وما هو قانون المخدرات اليتيم؟ لماذا يعتبر البحث والتطوير لهذه الأدوية مهمًا وما هي العوائق؟

ما هو دواء اليتيم؟ - فريف

الدواء اليتيم هو دواء (صيدلاني) لا يزال متخلفًا بسبب عدم وجود شركة لإيجاد الدواء مربحًا. في كثير من الأحيان السبب في أن الدواء غير مربح هو أن هناك عدد قليل نسبيا من الناس الذين سوف شراء المخدرات عندما وزنه على البحث والتطوير اللازم لتصنيع المخدرات.

وبعبارة بسيطة ، فإن الأدوية اليتيمة هي تلك التي لا تتوقع الشركات جني الكثير من المال منها ، وبدلاً من ذلك توجه جهودها على المخدرات التي تجلب الأموال.

لماذا بعض الأدوية "المخدرات اليتيمة"

تبحث شركات الأدوية (الأدوية) والتكنولوجيا الحيوية باستمرار عن وتطوير أدوية جديدة لعلاج الحالات الطبية ، وتأتي الأدوية الجديدة في السوق بشكل متكرر. من ناحية أخرى ، فإن الأشخاص الذين يعانون من أمراض أو اضطرابات نادرة ، لا يرون نفس اهتمام أبحاث الأدوية لأمراضهم. وذلك لأن أعدادهم صغيرة وبالتالي فإن السوق المحتملة للعقاقير الجديدة لعلاج هذه الأمراض النادرة (يشار إليها عادة باسم "الأدوية اليتيمة") هي أيضا صغيرة.

يحدث مرض نادر في أقل من 200000 فرد في الولايات المتحدة أو أقل من 5 لكل 10.000 فرد في الاتحاد الأوروبي. وهكذا اتخذت الوكالات التنظيمية الحكومية في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي خطوات للحد من هذا التباين في تطوير الأدوية

حوافز لزيادة تطوير الأدوية اليتيمة

واعترافًا بأن الأدوية المناسبة للاضطرابات النادرة لم يتم تطويرها في الولايات المتحدة وأن شركات الأدوية ستتكبد فعليًا خسارة مالية في تطوير الأدوية لظروف نادرة ، فقد أقر الكونجرس الأمريكي قانون الأدوية اليتيمة في عام 1983.

مكتب الولايات المتحدة لتطوير منتجات اليتيم

إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) هي المسؤولة عن ضمان سلامة وفعالية الأدوية في السوق في الولايات المتحدة.

أنشأت هيئة التنمية الحرجية مكتب تطوير منتجات اليتيم (OOPD) للمساعدة في تطوير الأدوية اليتيمة (والمنتجات الطبية الأخرى للاضطرابات النادرة) ، بما في ذلك تقديم المنح البحثية.

لا يزال يتعين العثور على الأدوية اليتيمة ، مثل الأدوية الأخرى ، آمنة وفعالة من خلال الأبحاث والتجارب السريرية قبل أن توافق عليها إدارة الأغذية والأدوية FDA من أجل تسويقها.

قانون الأيتام الأمريكي لعام 1983

يقدم قانون الأدوية اليتيم حوافز لحث الشركات على تطوير الأدوية (والمنتجات الطبية الأخرى) للأسواق الصغيرة لأفراد يعانون من اضطرابات نادرة (في الولايات المتحدة ، 47٪ من الاضطرابات النادرة تؤثر على أقل من 25000 شخص). تشمل هذه الحوافز ما يلي:

• اعتمادات ضريبية اتحادية لإجراء البحوث (تصل إلى 50 بالمائة من التكاليف) لتطوير عقار يتيم.
• احتكار مضمون لمدة سبع سنوات على مبيعات الأدوية للشركة الأولى للحصول على موافقة إدارة الأغذية والعقاقير على عقار معين. وهذا ينطبق فقط على الاستخدام المعتمد للدواء. ويمكن أيضًا أن توافق إدارة الأغذية والأدوية FDA على تطبيق آخر لاستخدام مختلف ، وستحصل الشركة على حقوق تسويق حصرية للدواء لهذا الاستخدام أيضًا.
• الإعفاءات من رسوم طلب الموافقة على الدواء ورسوم منتجات FDA السنوية.

قبل إصدار قانون الأدوية اليتيمة ، كان عدد قليل من الأدوية اليتيمة متاحًا لعلاج الأمراض النادرة.

منذ صدور هذا القانون ، تمت الموافقة على أكثر من 200 عقار يتيم من قبل إدارة الأغذية والأدوية FDA لتسويقها في الولايات المتحدة

تأثير قانون الأدوية اليتيمة في المستحضرات الصيدلانية الأمريكية

منذ صدور قانون المخدرات اليتيم عام 1983 ، كان مسؤولاً عن تطوير العديد من الأدوية. بحلول عام 2012 ، كان هناك ما لا يقل عن 378 عقارًا تمت الموافقة عليها من خلال هذه العملية ، ويستمر العدد في الصعود.

مثال على الأدوية المتاحة بسبب قانون الأدوية اليتيمة

من بين الأدوية التي تمت الموافقة عليها تشمل:

• هرمون قشر الكظر (ACTH) لعلاج تشنجات الطفلي
• Tetrabenzine لعلاج الكوريا التي تحدث في الأشخاص الذين يعانون من مرض هنتنغتون

• علاج بديل للإنزيم لأولئك الذين يعانون من اضطراب تخزين الجليكوجين ، مرض بومبي

البحوث والتنمية الدولية للأدوية اليتيمة

على غرار الكونجرس الأمريكي ، اعترفت حكومة الاتحاد الأوروبي بالحاجة إلى زيادة الأبحاث وتطوير الأدوية اليتيمة.

لجنة المنتجات الطبية اليتيمة

أنشئت في عام 1995 ، وكالة الأدوية الأوروبية (EMEA) هي المسؤولة عن ضمان سلامة وفعالية الأدوية في السوق في الاتحاد الأوروبي. يجمع بين الموارد العلمية للدول الخمس والعشرين الأعضاء في الاتحاد الأوروبي. في عام 2000 ، تم إنشاء لجنة المنتجات الطبية اليتيمة (COMP) للإشراف على تطوير الأدوية اليتيمة في الاتحاد الأوروبي.

اللائحة التنظيمية بشأن المنتجات الطبية اليتيمة

يوفر النظام الخاص بالمنتجات الطبية اليتيمة ، الذي أقره المجلس الأوروبي ، حوافز لتطوير الأدوية اليتيمة (والمنتجات الطبية الأخرى للاضطرابات النادرة) في الاتحاد الأوروبي ، بما في ذلك:

• التنازل عن الرسوم المتعلقة بعملية الموافقة على التسويق.
• احتكار مضمون لمدة 10 سنوات على مبيعات الأدوية للشركة الأولى للحصول على موافقة تسويق EMEA من المخدرات. وهذا ينطبق فقط على الاستخدام المعتمد للدواء.
• تفويض التسويق المجتمعي - هو إجراء مركزي لإذن التسويق يمتد إلى جميع الدول الأعضاء في الاتحاد الأوروبي.
• مساعدة بروتوكول ، وهذا يعني توفير المشورة العلمية لشركات الأدوية حول مختلف التجارب والتجارب السريرية اللازمة لتطوير المخدرات.

كان للتشريع الخاص بالمنتجات الطبية اليتيمة نفس التأثير المفيد في الاتحاد الأوروبي في قانون الأدوية اليتيمة في الولايات المتحدة ، مما أدى إلى زيادة كبيرة في تطوير وتسويق الأدوية اليتيمة للاضطرابات النادرة.

الخط السفلي على قانون الأدوية اليتيمة

في ذلك الوقت كان هناك الكثير من الجدل حول قانون الأدوية اليتيمة ، مع الحاجة إلى علاجات للأمراض النادرة على جانب واحد من الجدول ، وأسئلة حول الاستدامة من ناحية أخرى. لحسن الحظ ، فإن هذه الأعمال ، في كل من الولايات المتحدة وأوروبا قد رفعت الوعي بالعديد من الأمراض النادرة ، والتي ، عند إضافتها معاً ، ليست كلها غير شائعة.

_مصادر:

_{Herder، M. ما هو الغرض من قانون الأدوية اليتيمة؟ . الطب PLoS . 2017. 14 (1): e1002191.}

_{Murphy، S.، Puwanant، A.، and R. Griggs. الآثار غير المقصودة لتسمية المنتجات اليتيمة لاضطرابات عصبية نادرة. حوليات علم الأعصاب . 2012. 72 (4): 481-490.}

_{الادارة الامريكية للطعام والمخدرات. تحديد منتج يتيم: الأدوية والمنتجات البيولوجية. تم التحديث 05/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm}