هل هناك علاج للتليف الكيسي؟

واعد علاجات جديدة

حتى الآن ، لا يوجد علاج للتليف الكيسي (CF) ، ولكن الباحثين يعملون بجد للعثور على واحد. العلماء أقرب الآن من أي وقت مضى. على مدى العقدين الماضيين ، أدت مجموعة كبيرة من الأبحاث إلى تطوير العديد من الأدوية والعلاجات الجديدة التي أدت إلى تحسن كبير في متوسط ​​العمر المتوقع ونوعية الحياة. كل هذا قد فتح الأبواب لبحوث جديدة يمكن أن تؤدي إلى علاج.

فيما يلي بعض من العلاجات الممكنة التي يتم دراستها.

العلاج الجيني

في عام 1989 ، تم اكتشاف الجين المسؤول عن التسبب في التليف الكيسي: الجين CFTR . كان هذا الاكتشاف مثيرًا للمجتمع المجتمعي. يعتقد الكثيرون أن هذا الاكتشاف سيؤدي إلى علاج من خلال العلاج الجيني.

لسوء الحظ ، لم يحدث ذلك بعد ، ولكن ليس بسبب عدم المحاولة. وقد أجريت دراسات عديدة لمحاولة تصحيح العيب الجيني ولكن لم ينجح أي منها. إن أكبر مشكلة في العلاج الجيني حتى الآن هي العثور على ناقل قادر على حمل الجين المصحح إلى الخلايا بفاعلية.

قد لا يزال هناك أمل في العلاج الجيني ، على الرغم من. في يوليو / تموز 2009 ، حصلت مجموعة من الباحثين في جامعة نورث كارولينا في تشابل هيل على نتائج جيدة للغاية باستخدام فيروس بارد شائع كجهاز ناقل لنقل الجين في عينات مختبرية من أنسجة الرئة. يعمل فريق البحث الآن على طريقة لإضعاف الفيروس البارد حتى يمكن اختبار العلاج في الأشخاص المصابين بالتليف الكيسي.

VX-770

VX-770 هو دواء يتم اختباره بواسطة Vertex Pharmaceuticals في مرضى التليف الكيسي الذين لديهم نسخة واحدة على الأقل من طفرة G551D. قد يكون العقار قادراً بالفعل على استهداف العيب في جين CFTR واستعادة قدرته على فتح قنوات الكلوريد ، مما يسمح للملح بالتدفق داخل وخارج الخلايا بشكل صحيح.

على عكس العلاج الجيني ، لن تحل VX-770 محل الجين المعيب. بدلاً من ذلك ، إذا نجح VX-770 في إصلاح المشكلة في الجين الموجود.

VX-809

VX-809 هو دواء آخر يتم اختباره بواسطة Vertex Pharmaceuticals في الأشخاص الذين لديهم نسختين من طفرة ∆F508-CFTR. وهو يشبه VX-770 من حيث أنه قد يكون قادراً على الحصول على الملح يتدفق عبر الخلايا بشكل صحيح ، لكنه يعمل بشكل مختلف قليلاً. إذا كان يعمل بالطريقة التي يأمل الباحثون أنها ستفعل ، ستقوم VX-809 بفتح قنوات الكلوريد عن طريق تحريك البروتين CFTR إلى مكانه الصحيح على غشاء الخلية الهوائية.

Miglustat

Miglustat هو الدواء الذي يتم تصنيعه بواسطة Actelion Pharmaceuticals الذي تم استخدامه بالفعل في علاج الحالات الأخرى ، ولكن يتم دراسته حاليًا لاستخدامه في الأشخاص المصابين بالتليف الكيسي الذين لديهم نسختين من طفرة ∆F508-CFTR. الدراسة صغيرة (تتكون من 15 مشارك فقط) ، ولكن حتى الآن كانت النتائج واعدة. تمكن Miglustat من عكس عيب CFTR واستعادة النشاط الطبيعي للخلايا.

Ataluren

تتم دراسة Ataluren ، الذي كان يسمى في السابق PTC124 ، من قبل PTC Therapeutics كعلاج ممكن للأشخاص الذين يعانون من التليف الكيسي الذين لديهم طفرات هراء. في حالة حدوث طفرات هراء ، تظهر قطعة من رمز "الهراء" وسط الشفرة العادية في جين CFTR.

يعمل رمز الهراء مثل علامة التوقف ، مما يمنع الخلايا من قراءة أي رمز يحدث بعد ذلك. قد يكون Ataluren قادرًا على تصحيح هذه المشكلة عن طريق مساعدة الخلايا على تجاهل علامة التوقف والاستمرار في قراءة الشفرة التي تحدث بعدها ، وبالتالي استعادة الوظيفة الطبيعية للخلايا.

> المصادر:

> C. Norez، F. Antigny، S. Noel، C. Vandebrouck، F. Becq. "خلية ظهارية التنفسية CF معالجات مزمنة من قبل Miglustat تستحوذ على غير CF مثل Phenotype". المجلة الأمريكية للخلية التنفسية والبيولوجيا الجزيئية . آب 2009.

> مؤسسة التليف الكيسي. يونيو 2009. خط أنابيب تطوير الدواء. 24 يوليو 2009.

> تشانغ L ، الزر B ، Gabriel SE ، Burkett S ، Yan Y ، وآخرون. 2009 "تسليم CFTR إلى 25 ٪ من الخلايا السطحية الظهارية يعيد معدلات طبيعية من نقل المخاط إلى التليف الكيسي البشري الظهارية". PLoS Biol 7 (7): e1000155. دوى: 10.1371 / journal.pbio.1000155. 24 يوليو 2009.